[금융경제신문=이도희 기자] 지난 6월 11일 FDA 국장 Scott Gottlieb은 유전자 치료제 개발에 관한 가이드라인 초안을 발표했다. 혈우병, 망막장애, 희귀질환 등 개별 질환에 대한 개발 지침뿐만 아니라, 생산 및 장기투여 안전성에 관한 내용도 담겨있는 총 6가지 세부 가이드라인이 공개됐다.

이번 가이드라인 발표에 따라 구체화된 개발 방향성에 맞추어 유전자 치료제 시장은 본격적으로 개발 확대 예정이다. 글로벌 유전자 치료제 시장은 2018년 1억4400만 달러 규모에서 연평균 108%성장해 2024년에는 약 115억달러 규모에 이를 전망이다.

뿐만 아니라 FDA는 통해 재생의약 첨단 치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy; RMAT) 지정 프로그램을 시행 중이다. RMAT으로 지정 받을 수 있는 약물/치료법의 종류로는 세포치료제, 치료용 조직공학 제품, 사람 세포 및 조직 제품, 유전적으로 조작된 세포를 포함한 유전자치료제 등이 포함된다. 2017년기준 총 31개의 약물이 RMAT 지정을 요청했으며, 이중 10개 약물이 지정됐다. 2018년 7월 3일 기준 총 21개의 약물이 RMAT에 지정되어 있다.

유전자치료제는 주로 선천성 유전질환과 같은 중대한 미충족의료수요가 있는 질환을 그 치료 대상으로 한다. 따라서 신속 개발을 위한 정책적 기반이 추가로 마련됐다고 볼 수 있다.

2017년 세포유전자치료제인 킴리아, 예스카타에 이어 아데노바이러스를 이용한 유전자치료제 럭스터나가 허가됨에 따라 유전자 치료제 시장은 본격적으로 활성화될 전망이다. 현재 전 세계적으로 33건의 임상 3상이 진행되고 있으며, Bluebird의 부산백질이영양증 치료제 Lenti-D 및 Biomarin의 혈우병치료제 BMN270등이 유망 파이프라인으로 꼽힌다.

국내 기업인 바이로메드, 코오롱티슈진, 신라젠도 관련 치료제인 VM-202, 인보사, Pexa-vec을 개발 중이다. 글로벌 제약사의 투자 확대, 유전체 편집 기술의 발전, 전달체 및 전달시스템 관련 기술의 진보와 미국시장의 개방이 향후 성장에 크게 기여할 전망으로 보인다.